健保署。胡順惠攝
史上最貴4900萬元的罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥已於8月納入健保給付,月初已有一名南部嬰兒通過審查能適用,健保署採「分期付款」降低對健保衝擊;健保署透露,另一款每人治療要價1200萬的血癌CAR-T細胞治療也希望遵循此模式給付,正與廠商議價中。
罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥一劑要價4900萬元,是健保給付史上最貴的給付藥物,8月8日南部一家醫院幫未滿6個月嬰兒提出申請,成為首例通過此款基因治療用藥事前審查的患者,健保署採「分期付款」給付藥價,不僅能確認藥品有效性,還能降低對健保總額衝擊。
健保署署長蔡淑鈴指出,透過此次SMA藥物的經驗,將研議其他日後一次性單價高的長期或終身有效藥物,也循此模式以「分期付款」的方式給付藥價。
蔡淑鈴透露,健保署目前正在討論針對一款用於難治或復發行血癌細胞治療的血癌CAR-T療法納入健保給付,將比照SMA基因治療藥物經驗,採分期付款方式給付,目前健保署正與廠商議價中,有機會為血癌患者帶來新希望。